原创吴晔婷毛晓琼八点健闻
1月7日，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。
这被认为是里程碑事件，真实世界研究（RWE）将会是药品研发的重要方向。
对于新药，RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本；对于扩适应证的药品，可以直接免去3期临床试验。
罕见病药物准入、广谱药物（例如PD-1抑制剂）新适应证审批、中医药再评价，被认为最快能获益。
但临床试验仍将是新药上市的主流，真实世界证据是辅助和补充。真实世界数据基础还不够，数据指导细则正在研讨推进。
△图片来源：yestone
昨天（1月7日）晚上，国家药监局（NMPA）发布年第一号文件，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。
业界和学界都对其评价颇高。“这是一个里程碑式的事件，因为它是从监管理念上的极大的转变”，中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟认为。
上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林也指出，“真实世界研究（RealWorldResearch/Study，RWR/RWS）适应了当前科学发展的方向。”
“真实世界研究将会是药品研发的一个重要方向”，零氪科技联合创始人兼首席运营官罗立刚说，早在去年5月征求意见稿发布时，在医药界已经引起很大的震动。新药研发耗时长、成本高，从而造成患者负担重，这是世界难题，在降低药物研发成本方面，“真实世界研究可以说是为数不多的创新方向之一。”
药企非常欢迎真实世界证据（RealWorldEvidence，RWE），一家跨国药企的管理人员认为，“之前已有很多药品通过真实世界数据获批新适应证”，“以前可能是实在没有办法的情况下，我们会考虑真实世界数据，有了政策之后，大家会更方便，或者说更早期去讨论使用真实世界证据”。
真实世界研究，是和随机对照临床试验(RandomizedControlledTrial，RCT)相对应的循证医学研究方法。
简单来说，RWS从传统循证临床科研以外的真实世界数据（RealWorldData，RWD）中挖掘信息，采取非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，通过分析得到真实世界证据，以支持医疗产品监管决策。
年12月美国通过的《21世纪治愈法案》，通常被视为真实世界证据支持药物和其他医疗产品的监管决策、加快医药产品研发的起点。在这之后，RWS已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同
