本文转自:参考消息
参考消息网6月26日报道据西班牙《国家报》网站6月22日报道,一种治疗心绞痛的药物会成为治疗勃起功能障碍的著名蓝色小药丸,完全是出于偶然。这是科学的意外发现。上世纪80年代,辉瑞制药公司开始测试一种化合物的特性,以扩张冠状动脉并改善流向心脏的血流。但临床试验结果表明这是一个真正的失败,并没有出现预期的对心血管的影响。但无意间,研究人员发现,作为服用这种药物的副作用,一些患者报告了有力而持久的勃起。于是,出于偶然,这一研究中的无心插柳,为著名药物“伟哥”后来的商业化奠定了第一块基石。这是一个失败变成功的故事。
这种药物打开了对抗勃起功能障碍的大门,并在无意间成了一种新策略的范例,即以一种更灵活的方式测试和扩展针对任何疾病的治疗武器库。这就是药物再利用,即将已知和测试过的药物或分子用于其他用途,以便在其主要适应症之外开发其治疗潜力。药房里的一些“老面孔”,如用于镇痛的阿司匹林和抗癫痫药托吡酯,已经在被研究用于治疗其他疾病。
西班牙国家研究委员会(CSIC)科学家、化学博士努里娅·E·坎皮略及其合作伙伴在合著的《旧药的新用途》一书中指出,一种药物或疫苗获得批准和实现商业化需要10到15年的时间,并意味着大约25亿欧元(约合26.3亿美元)的投入。一种药物的研发就像一场“障碍赛跑”。1万种化合物可以同时在一条起跑线上出发,但最终,经过测试和临床试验以找到安全有效的治疗靶标之后,只有一种能成为胜利者。当然前提是它能够到达终点。
今天市场上销售的药物是所有这些漫长而昂贵的“障碍赛跑”的赢家。但是还有其他方法可以发现潜在药物,例如药物再利用。这些方法正在寻求开辟一条新路,作为缩短研发时间和节省经济资源的替代方案。坎皮略及其合作伙伴表示,药店在售的药物中有多达75%可能有新的治疗用途,从而可以支持新的临床应用。
由于这些药物已经通过了安全性和毒性测试,研究人员可以省去临床前阶段。坎皮略介绍说:“我们节省了时间、金钱以及我们在实验中使用的动物。”西班牙罕见疾病研究网络生物医学研究中心的科学负责人比阿特丽斯·戈麦斯表示,通过这种方式,“可以在3年内找到新的适应症”。在市场上推出药物再利用的成果,也可以使成本降至3亿欧元左右,远低于从零开始研发新药所需投入的20亿到30亿欧元。
有一些药物再利用的典型例子,或者说,至少是这类尝试的典型例子。例如,阿司匹林是一种历史悠久的解热镇痛药,后来人们发现了它作为抗血小板药改善血流的作用。而目前,人们正在研究它对治疗结肠癌的潜在益处。发表在《美国医学会杂志·肿瘤学卷》月刊上的一项前瞻性研究称,使用阿司匹林可以将结直肠癌风险降低18%。其作为癌症预防药物的验证尚未完成,但相关研究正在进行中。
另一种获得“第二次生命”的药物是沙利度胺。它在上世纪60年代被用于治疗孕吐,但会导致严重的新生儿缺陷。然而,在被证明对一种麻风病具有疗效之后,沙利度胺已从坏名声中走了出来:年它在美国被批准用于这种新的适应症,并于年被批准用于治疗多发性骨髓瘤。